亞特蘭大——本周在風濕病學會年會 ACR Convergence 上發(fā)表的新研究表明，生物制劑是一項主要登記處用于治療全身性幼年特發(fā)性關節(jié)炎患者的最常見初始治療方法，超過一半的年輕患者服用生物制劑的治療具有極好的短期結果(摘要 #0242)。

全身性 JIA 影響約 10% 的關節(jié)炎兒童。它始于反復發(fā)燒，通常伴有間歇性皮疹。全身性 JIA 可能會導致內臟和關節(jié)發(fā)炎，但關節(jié)腫脹可能要在發(fā)燒開始后數(shù)月甚至數(shù)年才會出現(xiàn)。即使在這些年輕患者的發(fā)燒和其他癥狀消失之后，關節(jié)炎仍可能持續(xù)存在。

全身性 JIA 的最佳初始治療仍不清楚，因此兒童關節(jié)炎和風濕病研究聯(lián)盟 (CARRA) 制定了四種共識治療計劃來規(guī)范該方法：初始全身性糖皮質激素、初始甲氨蝶呤加或不加糖皮質激素、初始 IL-1 抑制劑加或不加糖皮質激素和初始 IL-6 抑制劑，有或沒有糖皮質激素。在這項新的前瞻性觀察研究中，研究人員評估了每個治療計劃對來自 CARRA 登記處的患者的有效性和安全性。

“隨機臨床試驗已經證明了 IL-1 和 IL-6 抑制劑對治療全身性 JIA 的療效，但這些研究在診斷時并未招募患者。共識治療計劃的制定和評估旨在解決有關開始生物治療時機的問題，”阿拉巴馬大學伯明翰大學兒科風濕病學系副教授、該研究的合著者 Tim Beukelman 醫(yī)學博士、MSCE 說.“在 CARRA 登記處進行這項研究提高了患者登記的效率，并使長期結果的評估變得相對容易。”

招募了 73 名患者，其中 63 名開始使用生物制劑(IL-1 或 IL-6 抑制劑)進行治療，10 名患者的初始治療是單獨使用糖皮質激素或糖皮質激素與甲氨蝶呤聯(lián)用。他們開始生物治療的時間從參加研究前 7 天到參加研究后 61 天不等，其中 75% 的人在參加研究后 1 天內開始生物治療。開始使用 IL-1 抑制劑的 59 名患者中有 8 名后來改用 IL-6 藥物，而沒有患者從 IL-6 改用 IL-1 藥物。

糖皮質激素和甲氨蝶呤治療組中的 5 名患者最終在研究期間開始了生物治療，時間范圍為 10 至 101 天后。除 16 名患者外，所有患者的治療結果均被跟蹤了 9 個月。總體而言，研究中 57% 的患者在當前未使用糖皮質激素的情況下達到了臨床非活動性疾病的主要結果。此外，75% 的患者疾病活動性評分為 2.5 或更低，無發(fā)熱且當前未使用糖皮質激素。研究中發(fā)現(xiàn)了 16 次安全事件，所有事件都發(fā)生在服用生物制劑的患者身上，其中包括 6 次巨噬細胞激活綜合征 (MAS)。一名患者死于急性肝功能衰竭。

生物制劑的初始治療是該注冊研究中全身性 JIA 患者最常用的方法，這是自 2012 年最初發(fā)布四個共識治療計劃以來治療實踐的巨大轉變。經過幾個月的診斷，超過一半到 75% 的患者獲得了良好的結果。