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新的計(jì)算管道可以幫助重新利用癌癥藥物治療罕見疾病

摘要 通過結(jié)合計(jì)算和實(shí)驗(yàn)方法,匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院和 Prairie View A&M 大學(xué)的研究人員確定了具有治療肺動(dòng)脈高壓或 PH(一種罕見且無法治愈的

通過結(jié)合計(jì)算和實(shí)驗(yàn)方法,匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院和 Prairie View A&M 大學(xué)的研究人員確定了具有治療肺動(dòng)脈高壓或 PH(一種罕見且無法治愈的肺部疾病)前景的抗癌藥物。

該研究今天發(fā)表在Science Advances 上,使用一種新算法來確定PH 的候選抗癌藥物。其中兩種化合物改善了人類細(xì)胞和嚙齒動(dòng)物中疾病的標(biāo)志物。這些發(fā)現(xiàn)支持將這種藥物再利用平臺(tái)更廣泛地用于其他尚無有效治療方法的非癌癥疾病。

“重新利用藥物可以減少開發(fā)罕見疾病治療方法的時(shí)間和成本,這在歷史上并沒有在研究和藥物開發(fā)方面獲得太多投資,”資深作者、醫(yī)學(xué)教授兼主任 Stephen Chan 醫(yī)學(xué)博士說。皮特和 UPMC 的血管醫(yī)學(xué)研究所。“肺動(dòng)脈高壓是一種罕見疾病,鑒于其破壞性后果,對(duì)新治療的需求未得到滿足。我們開發(fā)了這條管道,以快速預(yù)測(cè)哪些藥物對(duì) PH 有效,并更快地為患者提供這些治療。”

肺動(dòng)脈高壓是一種高血壓,發(fā)生在將血液從心臟輸送到肺部的血管中。隨著疾病的發(fā)展,心臟必須更加努力地抵抗這些高壓,這可能導(dǎo)致心力衰竭、多器官功能障礙和死亡。PH 影響所有年齡段的人,但對(duì)年輕女性的影響要高于男性。

其中一位年輕女性是 Allison Dsouza,她是一名 24 歲的護(hù)士,她不僅自己患有這種疾病,而且還在 UPMC 肺移植計(jì)劃中治療 PH 患者。在她開始無法步行到她的車和做騎馬等愛好后,她在高中時(shí)被診斷出患有 PH。根據(jù) Dsouza 的說法,她是她的醫(yī)生見過的肺部壓力最高的病人。

PH 被認(rèn)為是由環(huán)境和遺傳因素引發(fā)的,這些因素會(huì)破壞血管內(nèi)皮細(xì)胞,導(dǎo)致炎癥和異常修復(fù),從而限制血流或?qū)е路窝軜渥罴?xì)分支的喪失。

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