生物技術(shù)初創(chuàng)公司Rome Therapeutics是一家利用機(jī)器學(xué)習(xí)(ML)探索人類基因組并開發(fā)針對(duì)癌癥和自身免疫性疾病的新療法的生物技術(shù)初創(chuàng)企業(yè)，該公司今天從GV，Arch Venture Partners和Partners的5000萬美元A輪融資中脫穎而出創(chuàng)新基金。

首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人羅莎娜·卡佩勒(Rosana Kapeller，醫(yī)學(xué)博士)自古以來就在羅馬內(nèi)部孵化了羅馬。羅薩娜·卡佩勒(Rosana Kapeller)自2018年以來一直是Alphabet風(fēng)險(xiǎn)投資部門的常駐企業(yè)家。在AI和ML的共同主題下，有了算法，研究人員可以處理比僅人類所能實(shí)現(xiàn)的更大的數(shù)據(jù)集。

“垃圾DNA”

總部位于馬薩諸塞州劍橋的羅馬通過研究通常被認(rèn)為是“垃圾DNA”的遺傳物質(zhì)來開發(fā)新型療法，這種遺傳物質(zhì)的特點(diǎn)是重復(fù)序列不提供蛋白質(zhì)的制備說明。這種廣泛的“非編碼” DNA被稱為重復(fù)基因組，研究人員在歷史上會(huì)假設(shè)這些重復(fù)沒有實(shí)際作用，從而“掩蓋”這些重復(fù)。因此，大多數(shù)藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)計(jì)劃都以2%的人類基因組編碼蛋白質(zhì)為目標(biāo)。

但是，越來越清楚的是，至少部分重復(fù)組是細(xì)胞功能的組成部分，并在人類健康中起重要作用。這些遺傳物質(zhì)鏈對(duì)胚胎發(fā)育很重要，但在壓力時(shí)期也被稱為起作用。該公司認(rèn)為，它們?cè)隍?qū)動(dòng)癌癥等疾病中發(fā)揮了作用-“惡性細(xì)胞共同選擇這些重復(fù)序列來促進(jìn)自身的生存和生長(zhǎng)”，這可能使癌細(xì)胞具有“生存優(yōu)勢(shì)”。

這是羅馬現(xiàn)在正在努力發(fā)現(xiàn)和開發(fā)基于重復(fù)組的療法的基礎(chǔ)。

機(jī)器學(xué)習(xí)

作為其工作的一部分，羅馬組建了一支由機(jī)器學(xué)習(xí)，腫瘤學(xué)，免疫學(xué)和病毒學(xué)領(lǐng)域的專家組成的團(tuán)隊(duì)，其中包括擁有分子和細(xì)胞生物學(xué)背景的Kapeller以及聯(lián)合創(chuàng)始人Benjamin Greenbaum博士。計(jì)算生物學(xué)家和理論物理學(xué)家。Greenbaum基于公共數(shù)據(jù)集開發(fā)了機(jī)器學(xué)習(xí)算法，可以“揭露”人類基因組中的重復(fù)序列，并可視化這些重復(fù)序列的結(jié)構(gòu)，以了解其激活方式和激活時(shí)間。

“他發(fā)現(xiàn)某些類型的重復(fù)序列會(huì)在某些類型的癌細(xì)胞中激活，” Kapeller告訴VentureBeat。“當(dāng)它們激活時(shí)，重復(fù)序列會(huì)發(fā)出警報(bào)以激起患者的免疫系統(tǒng)。從理論上講，這應(yīng)該是有幫助的-免疫系統(tǒng)可以幫助搶救并殺死惡性腫瘤。但是，癌細(xì)胞已經(jīng)開發(fā)出使這些警報(bào)靜音并為自己的目的選擇重復(fù)序列的方法。”

羅馬希望開發(fā)干預(yù)這一過程的藥物，以剝奪癌細(xì)胞的生存優(yōu)勢(shì)。

Kapeller補(bǔ)充說：“沒有人開發(fā)過以這種方式靶向重復(fù)的藥物，因此這是科學(xué)的全新領(lǐng)域。”

羅馬仍然是一個(gè)早期創(chuàng)業(yè)公司，它還沒有部署用于人體測(cè)試的療法。長(zhǎng)期目標(biāo)是尋找類似于艾滋病毒治療方法的新藥，以使癌癥和自身免疫性疾病持續(xù)緩解。

“現(xiàn)在可用的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物不能'治愈'艾滋病毒患者-他們?nèi)匀换加懈腥?但[這些療法]在驅(qū)使HIV持續(xù)緩解方面非常成功，因此患者可以過很長(zhǎng)，健康，多產(chǎn)的生活只要他們正在服藥，就不必?fù)?dān)心這種疾病。” Kapeller說。“羅馬的目標(biāo)是開發(fā)與難治性癌癥和自身免疫性疾病相同的療法。”

在過去的18個(gè)月中，GV還投資了Viz.ai，后者使用AI來檢測(cè)中風(fēng)的早期征兆;Relay Therapeutics，正在構(gòu)建尖端的藥物發(fā)現(xiàn)引擎;以及Cala Health，該公司開發(fā)了“可穿戴療法”來應(yīng)對(duì)慢性疾病。而就在上周GV加入了雅紳特治療，這也是開發(fā)癌癥新療法一個(gè)$ 63億美元的投資。

在去年推出Verve Therapeutics之后，羅馬是第二家在GV孵化的生物技術(shù)公司，該公司在GV領(lǐng)導(dǎo)的A輪融資中籌集了5,850萬美元，用于開發(fā)可降低冠心病風(fēng)險(xiǎn)的基因編輯療法。GV還孵化了其他部門的初創(chuàng)公司，包括基于云的聯(lián)絡(luò)中心Dialpad。